難病筋ジストロフィーの遺伝子治療に挑む ips期待の研究員堀田秋津氏

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最新医学が進む中、まだ治療方法が確立していない難病が、まだ沢山あります。筋ジストロフィーもその一つです。

筋ジストロフィーとは、遺伝子異常によっておこる病気で、筋肉機能が低下してしまう病気です。大きく分けると、「デュシェンヌ型」と「ベッカー型」があり、デュシェンヌ型は3000人に1人、ベッカー型は3万人に1人の割合で発症しています。

筋ジストロフィーは、遺伝子の変異で起こります。染色体の関係から女性は発症せず、男性にのみ発症します。

幼児の段階から歩行が難しくなり、腕や足の筋肉が拘縮してしまい12歳頃には、ほとんど車いす生活になってしまいます。

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この難病に遺伝子を修復することで治そうと研究をしている、京都大学ips細胞研究所 主任研究員堀田秋津さん(37)の姿を、「夢の扉」(TBS)が紹介しました。

ノーベル賞の京都大学山中伸弥教授が今、最も期待する研究員だそうです。

堀田さんは、名古屋大学 化学・生物工学科 卒業し、同大学で工学博士を取得。その後、カナダにわたり、遺伝子治療用の研究を続け、2010年3月、山中教授のいる京都大学 iPS細胞研究所の最年少主任研究員として入所しました。

堀田さんは、遺伝子治療にゲノム編集の技術で挑んでいます。

ゲノム編集とは、異常のある遺伝子の部分を探しだし、異常のあるDNAをカットし取り出してしまうという、遺伝子手術をいいます。

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堀田さんは、先天的な遺伝子異常のある筋ジストロフィーの遺伝子を、ゲノム編集にて修復し治療する方法を研究しています。

遺伝子の修復を行うことができれば、筋肉の機能が早急に回復し、筋肉の拘縮を防ぐことができます。

しかし、正常な遺伝子まで書き換えてしまうと、大変な問題になってしまいます。人の遺伝子の場合、それが難しいといいます。

堀田さんは、「人の役に立つ研究をすることが昔からの夢だった」そうです。今、ゲノム編集による遺伝子治療という全く新しい治療技術で、その夢を叶えようと研究を続けています。

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遺伝子治療の技術が医学の分野で確立されれば、いろいろな難病に応用することができます。

夢の治療法、一刻も早く実現させて欲しいですね。


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